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开发新的 CRISPR 应用时总会面临一个重大挑战:如何预测哪个向导 RNA 序列可以充分提高编辑效率?引导编辑是一种新兴的 CRISPR 技术,使用需要逆转录酶的独特机制,精准插入小片段突变,而不会引入供体 DNA 及双链断裂,因此它的前景喜人。由于具有精准的基因编辑能力,CRISPR 引导编辑应用有望治疗多种遗传疾病。
本应用指南中涵盖
充分利用超长寡核苷酸池与人工智能 (AI) 预测向导 RNA 效率,为引导编辑筛选合适的向导 RNA
使用数据集进行模型训练时的预测模型与传统机器学习
设计可与 PE2 一起使用的高效 pegRNA
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